ゾルゲンスマなぜ高いの？一回の投与で１億6700万円って！

幼い子供の難病治療薬の「ゾルゲンスマ（Zolgensma）」の価格が高すぎると話題になっています。話題となった発端は米国でなんと210万ドル（約2億3000万円）という史上最高額の薬価。

「ゾルゲンスマ」は、幼い子どもなどの全身の筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮症（SMAと言われています）」の治療薬として日本の厚生労働省でも2020年の３月に承認したのですが、日本では１回当たりおよそ１億6700万円とする方向だそうです。

厚生労働省は、保険適用の対象とするそうですが、通常の健康保険の患者負担額は3割ですから、およそ5,600万円！だれでも治療を受けられる薬ではないですよね？

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脊髄性筋萎縮症はどんな病気？

そもそも難病である「脊髄性筋萎縮症（SMAと言われています）」の原因は遺伝子疾患の病気。体の筋肉が劇的に弱まり、体を動かすことができなくなり、食べ物などを飲み込むことや呼吸も困難になるというもの。

病気の根本的な原因は、突然変異による遺伝子の欠陥。「ゾルゲンスマ」は欠陥のある遺伝子を正しい遺伝子のコピーに入れ替える働きかけをする治療薬だそうです。

難しいことはされおいて、遺伝子工学や遺伝子治療ってすごいレベルになっているんですね。人間の寿命も遺伝子で最初から決められているといわれていますから、それを操作できればひょっとして不老長寿なんて夢ではないのかも…

話が脱線しましたが、赤ちゃんが発症する急性乳児型SMAの場合、多くは2歳までに死亡するようで、新生児1万人に1人がかかるされる、稀な病気なんです。つまり発症率0.01％！

ただ致命的な小児疾患である「急性乳児型SMA」以外にも血液疾患や遺伝性の癌にも効果があるとされているそうです。

開発費と患者数（需要数）から１億6700万円という途轍もなく高額な薬価になったということ？

米国に薬価を査定する非営利団体「臨床経済レビュー研究所（ICER）」という組織があるのですが、そこでは新薬の価値に見合った薬価を査定しておりゾルゲンスマの適正価格は120万～210万ドルとしています。日本円で1億3000万～2億3000万円！

その根拠は治療方法によって得られた余命にかかるコストなどを基準に算出だそうです。つまり幼児が助かったことによる生涯の価値が薬の値段っていうこと？なんか複雑です。

製薬会社は収益が期待できないものに開発はしないものですよね。2020年、世界的に蔓延した新型コロナウイルスでも当初はじきに収束するだろうと高をくくって巨額のワクチン開発にはどの製薬会社も手を挙げなかったとか。

それでも「ゾルゲンスマ（Zolgensma）」を開発したということは、高額でも採算がつく…つまりそれなりに需要があるからなんだと思います。

ゾルゲンスマを販売するのはスイス製薬大手のノバルティス。ただ開発したのはノバルディス自身ではなく米企業AveXis。87億ドルで買収したことにより手に入れたそうです。

87億円の買収となれば販売価格210万ドルならば、4000～5000個のゾルゲンスマを販売しなければ投資回収できないということ。薬価はどれだけの期間で投資回収をノルバディスが目論んでいるのかということだと思います。

回収期間を長く猶予すれば安くすることもできるし、より短期で回収したいのではればもっと高くなるがそれでは販売不振…まぁどちらにしても高いことに違いはありませんが。

患者の負担額ですが、日本の場合、調べたところ難病法というのがあり、患者の一部負担金は2割が上限だそうです。

それでも数千万円の負担！？なんでも難病法では負担上限月額というものや、指定難病医療費助成制度で所得に応じて負担限度額を設定するという提言などもあるそうで、患者に手の届く治療ができるようです。

ゾルゲンスマは史上最高額ということで話題をさらったのですが、もともと遺伝子治療薬の開発費用は莫大な費用が掛かるそうです。ノバルディス以外の遺伝子治療薬も沢山あり以下のものが米国の食品医薬品局（FDA）で認可されているそうです。（薬名、病名、製薬会社、薬価の順で列挙）

いや～高いです！でも病名をみただけで余命ｘヶ月と宣告されるような病気に対して特効薬となるのが遺伝子治療薬です。

20年前、私の父も非ホジキンリンパ腫を宣告されてから3ヵ月で他界しました。Yescartaさえあれば今も生きていたかもです。でも37万3000ドルって…4000万円ですよね（ムリ！…）

この分野は、iPS細胞の開発とともに今後も日進月歩で進化するんでしょうね。

ただ危険なのは、遺伝子操作と治療との境がなくなること。遺伝子操作された「デザイナーベイビー」という言葉があるくらい人工的につくられたヒトはもはやアンドロイド？これだけは超えてはいけない一線だと思います。

今後も動きが気になります。最後までご覧いただき有難うございます。